|
|
|
|
Las técnicas de terapia génica se basan, fundamentalmente, en hallar el gen defectuoso o faltante, "arreglarlo" o incorporarlo en su versión buena o bien tratar de modificar o regular las actividades de esos genes, para así evitar que se manifieste la enfermedad en el organismo que los lleva defectuosos. Lamentablemente hasta el momento los resultados han sido contradictorios. Ha habido muchos avances, como veremos a continuación, pero también algunos retrocesos. La inserción de un gen modificado en un ser humano no es cosa simple y muchas veces la "corrección" de un defecto lleva aparejado la aparición de otro como respuesta del organismo hacia la modificación realizada. Evidentemente, todavía deberán pasar muchos años para que estas técnicas den los resultados que se preveían al inicio y el descifrado del genoma humano será una herramienta fundamental para ayudar a la obtención de sus objetivos Actualmente se utilizan como vectores para llevar los genes a las células afectadas, a virus modificados de la familia de los retrovirus y de los adenovirus, familia de virus causantes de los comunes resfríos. Si bien los virus que intervienen en esta terapia, están atenuados y no deberían producir ningún tipo de reacción en el paciente, no todos los investigadores están muy convencidos de ello. Por esto es que los últimos vectores utilizados en terapia génica sean los liposomas, o microscópicos glóbulos grasos. Terapias que utilizan los adenovirus se han realizado para tratar a pacientes con fibrosis quística, con resultados no tan positivos como se esperaba en un primer momento. Los retrovirus, en cambio, se están utilizando mayormente en pacientes atacados de ciertos tipos de cáncer y los liposomas se utilizan para atacar a células de la médula ósea o a linfocitos T, que tienen un papel importante combatiendo las enfermedades. El objetivo es tratar de modificarlos sin extraerlos del cuerpo del paciente. Otro caso de manipulación genética lo realizaron los investigadores James Wilson y Marian Grossman, cuando trataron a una paciente que sufría hipercolesterolemia, o sea exceso de colesterol en sangre. Estos médicos extrajeron una gran cantidad de células del hígado de la paciente afectada y las trataron, fuera del cuerpo, con un virus atenuado que llevaba el gen necesario para corregir la falla hereditaria. . Una vez que tuvieron suficiente cantidad de células para iniciar el tratamiento, las inyectaron directamente en la venas del hígado. Algunas células "modificadas" se unían al hígado y producían el receptor del colesterol que antes la paciente no poseía. La terapia génica había comenzado a dar sus frutos. A diferencia de las técnicas terapéuticas normales en donde al paciente se lo medica con drogas o se lo interviene quirúrgicamente, con las técnicas de terapia génica, en donde se utilizan ácidos nucleicos como remedios, se están atacando actualmente enfermedades infecciosas como el SIDA, algunos tipos de cáncer, la fibrosis quística, la hemofilia, la diabetes, hipercolesterolemia, fenilcetonuria, talasemia, inmunodeficiencia combinada severa (carencia de ADA) etc. Precisamente, el primer caso de importancia en la utilización de la terapia génica se tuvo en 1990, cuando se trató células de la médula ósea de una niña afectada por la carencia de una enzima llamada ADA, que hace que los niños que poseen esta enfermedad se vean imposibilitados de realizar una vida normal, ya que no pueden tener contacto con el medio debido a que cualquier agente infeccioso, bacteria o virus, puede llevarlos a la muerte. Deberán estar confinados de por vida a un mundo completamente estéril. A partir de las células extraídas de la paciente se logró aislar las células que forman los glóbulos blancos e introducirles el gen correcto para la producción de ADA. Se multiplicaron dichas células y se las inyectaron a la niña. En su cuerpo se desarrollaron y produjeron la enzima y la niña comenzó a desarrollar una vida normal.
GENES SUICIDASQuizás el tema que más esperanzas promete en medicina sea la utilización de los llamados "genes suicidas". Quizás también debido al hecho de su utilización en el tratamiento de tumores es que existen varias líneas de investigación sobre el tema. En la última década los grupos que están trabajando en este sentido aumentaron considerablemente. Sintéticamente se busca la introducción de un gen suicida en las células tumorales y entonces así inducir su autodestrucción. De este modo se estaría logrando eliminar sólo las células cancerosas y no se tocarían las células normales. El método consiste, en un primer lugar, en la elección de un vector para introducir el gen de una enzima en el tumor. En este caso el gen que se introduce es el de la enzima TK y se utiliza para ello un retrovirus. Los retrovirus son virus de ARN como material hereditario y que son capaces de sintetizar ADN a partir de las órdenes que poseen en sus genes. Para ello, al ingresar en las células logran, por medio de algunas reacciones que realiza junto con los ribosomas de las células huésped y catalizado por una enzima transcriptasa inversa, sintetizar una cadena de ADN primero y luego a partir de ésta y en presencia de una ADN polimerasa, sintetizar una doble hélice de ADN. Una vez convertido en ADN a doble cadena se introduce en el cromosoma de las células y se integra con ellas. Además, y como estos virus tienen la particularidad de atacar exclusivamente a células en activa división como son las células tumorales, se multiplicarán de un modo espectacular. A este punto, tendremos las células tumorales, y solo ellas, produciendo la enzima TK (el gen introducido por el retrovirus). En este momento se le inyecta al paciente ganciclovir, que es una sustancia inactiva pero que se vuelve activa y tóxica al tomar contacto con la enzima TK. De este modo se ha logrado atacar selectivamente a las células tumorales y por lo tanto dejar ilesas a las células sanas.
Notas relacionadas http://www.lanacion.com.ar/cienciasalud/nota.asp?nota_id=1007024&origen=premium
|
|
| ||||||
